補(bǔ)體系統(tǒng)對AAV載體基因治療的反應(yīng)

最近使用高劑量腺相關(guān)病毒(AAV)載體的臨床試驗強(qiáng)調(diào)了AAV基因轉(zhuǎn)移的新挑戰(zhàn)-補(bǔ)體系統(tǒng)的激活。一篇發(fā)表在同行評審期刊《人類基因治療》上的新文章描述了aav特異性、環(huán)境和患者特異性因素如何形成補(bǔ)體反應(yīng)，可能導(dǎo)致臨床試驗中不同的結(jié)果。點擊這里閱讀這篇文章。

補(bǔ)體反應(yīng)可能有助于啟動適應(yīng)性免疫系統(tǒng)或嚴(yán)重的不良事件，如肝毒性和血栓性微血管病。

“對補(bǔ)體系統(tǒng)進(jìn)行了廣泛的研究，為基因治療界提供了豐富的信息，可用于開發(fā)研究，以檢查補(bǔ)體和AAV的相互作用以及緩解策略，”Spark Therapeutics的合著者Klaudia Kuranda及其同事說。

作者提供了補(bǔ)體級聯(lián)的全面回顧，重點是在體外觀察到的aav -補(bǔ)體相互作用，臨床前和臨床研究中的補(bǔ)體激活，以及在復(fù)雜的人類生物學(xué)背景下補(bǔ)體激活的潛在緩解。

“補(bǔ)體激活現(xiàn)在已被認(rèn)為是高劑量靜脈注射AAV載體基因治療的潛在劑量限制性毒性之一，”馬薩諸塞大學(xué)醫(yī)學(xué)院的主編Terence R. Flotte醫(yī)學(xué)博士、Celia和Isaac Haidak醫(yī)學(xué)教育教授、院長、教務(wù)長和執(zhí)行副校長說。“隨著AAV載體使用的擴(kuò)大，Kuranda及其同事的審查是及時和重要的。”

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