新發現，潛在的突破性治療ALS能夠延長壽命和緩解癥狀

赫爾辛基大學的一組研究人員及其合作者發現了一種治療肌萎縮性側索硬化癥(ALS)的有希望的候選藥物。這種名為腦多巴胺神經營養因子CDNF的藥物在大鼠和小鼠的動物研究中顯示出延長壽命和減輕疾病癥狀的積極效果。

了解肌萎縮性側索硬化癥

肌萎縮性側索硬化癥(ALS)是一種迅速發展的致命神經退行性疾病，影響大腦和脊髓的神經細胞。具體來說，運動神經元的選擇性變性發生在脊髓，導致肌肉萎縮和癱瘓。大多數ALS患者死于呼吸衰竭，通常在癥狀出現后1至3年內死亡。肌萎縮性側索硬化癥無法治愈，歐洲**可用的藥物利魯唑只能延長肌萎縮性側索硬化癥患者幾個月的生存時間。

助理教授Merja Voutilainen和來自赫爾辛基大學藥學院和生物技術研究所再生神經科學小組的研究人員，以及他們的國內和國際合作者，研究了一種名為腦多巴胺神經營養因子(CDNF)的蛋白質在幾種細胞和動物ALS模型中的治療效果。

CDNF的研究

CDNF蛋白是2007年由Mart Saarma教授實驗室發現的，主要存在于細胞內的內質網(ER)中。內質網是一種重要的細胞器，主要參與細胞中約三分之一的蛋白質的合成和成熟。CDNF先前已顯示出治療帕金森病的潛力。在這項研究中，再生神經科學小組使用了三種基因修飾的動物模型來表達影響ALS患者的人類突變(TDP43-M337V和SOD1-G93A)。

他們的目的是研究CDNF是否能影響ALS嚙齒動物模型的疾病發展，并闡明其作用機制。他們對研究內質網應激特別感興趣，內質網應激是一種保護細胞及其蛋白質的細胞反應。如果內質網應激變成慢性的，就像許多神經系統疾病的情況一樣，它會導致細胞死亡。

研究結果

“我們發現，給ALS小鼠和大鼠注射CDNF可以顯著改善它們的運動行為，并阻止癱瘓癥狀的進展。與未接受CDNF的嚙齒動物相比，這些動物脊髓中存活的運動神經元數量增加，這反映了癥狀的改善。我們的實驗表明，CDNF可能通過減少內質網應激反應來拯救運動神經元，從而減少細胞死亡。重要的是，內質網應激存在于我們所有的動物模型中，獨立于特定的基因突變，”該研究的主要作者、赫爾辛基大學的弗朗西斯卡·德·洛倫佐博士說。

來自德國的Michael Sendtner教授是ALS研究領域的世界領先研究人員之一，也是該研究的合著者，他評論說:“這項研究為合理治療ALS最嚴重的細胞病理之一——內質網應激開辟了道路。”赫爾辛基大學助理教授、該研究的主任和資深作者Merja Voutilainen博士說:“CDNF對設計新的合理治療ALS的方法有很大的希望。”

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