Ausbian干細(xì)胞培養(yǎng)基助力科研，mRNA遞送修飾體內(nèi)造血干細(xì)胞

骨髓干細(xì)胞是體內(nèi)所有造血細(xì)胞的來源。對(duì)于患有血液病的患者，用健康供體骨髓進(jìn)行骨髓移植是一種非常成功的治療方法，可以治愈某些疾病。

近日，研究人員設(shè)計(jì)了一種策略，直接在體內(nèi)重新編程骨髓干細(xì)胞，而不需要供體細(xì)胞或使用化療或放療等潛在毒性調(diào)節(jié)方案。通過靜脈注射脂質(zhì)納米顆粒將信使RNA傳遞到骨髓干細(xì)胞，促進(jìn)基因編輯和骨髓移植。無需傳統(tǒng)的移植方法，就能在病人體內(nèi)培育骨髓細(xì)胞，這為許多遺傳疾病帶來了希望。相關(guān)研究發(fā)表在《Science》上，文章標(biāo)題為：“In vivo hematopoietic stem cell modification by mRNA delivery.”。

造血干細(xì)胞(hsc)是一個(gè)人一生中所有血細(xì)胞的來源。病變的造血干細(xì)胞可以通過造血干細(xì)胞移植(HSCT)被基因工程或健康的造血干細(xì)胞所替代。然而，目前的治療方案有很大的副作用，而且使用受限。研究人員開發(fā)了CD117/LNP信使RNA (mRNA)，一種脂質(zhì)納米顆粒(LNP)，封裝mRNA并靶向造血干細(xì)胞上的干細(xì)胞因子受體(CD117)。這種基于抗人CD117/ lnp的編輯系統(tǒng)幾乎完全糾正了造血鐮狀細(xì)胞。此外，CD117/LNP在體內(nèi)傳遞促凋亡的PUMA (p53上調(diào)的凋亡調(diào)節(jié)劑)mRNA會(huì)影響HSC功能，并允許對(duì)HSCT進(jìn)行非基因毒性調(diào)節(jié)。在體內(nèi)靶向造血干細(xì)胞的能力為HSCT提供了一種無基因毒性的調(diào)節(jié)方案，該平臺(tái)可能成為體內(nèi)基因組編輯治療遺傳性疾病的基礎(chǔ)，這將消除對(duì)HSCT的需求。

造血干細(xì)胞體外培養(yǎng)，需要合適的細(xì)胞培養(yǎng)體系。Ausbian干細(xì)胞廣泛支持多種人及動(dòng)物的胚胎干細(xì)胞、間充質(zhì)干細(xì)胞及各種組織來源的成體干細(xì)胞的培養(yǎng)。Ausbian干細(xì)胞培養(yǎng)基富含多種促細(xì)胞增殖的生長因子，因此，在各類干細(xì)胞培養(yǎng)過程中，可確切有效地促進(jìn)干細(xì)胞增殖、延緩干細(xì)胞分化及維持干細(xì)胞表型，增加干細(xì)胞的傳代次數(shù)的作用。Ausbian干細(xì)胞完全培養(yǎng)基已經(jīng)過生物學(xué)安全性檢驗(yàn)，并通過放射性輻照滅活，確保產(chǎn)品的絕對(duì)無菌性和安全性。